진성적혈구증가증 치료가 달라진다
👉반복적인 사혈 부담을 줄이는 새로운 치료제 등장
진성적혈구증가증(PV)은 적혈구가 과도하게 만들어지는 만성 골수증식종양이다. 치료에서는 헤마토크릿(Hct)을 45% 미만으로 유지해 혈전 위험을 낮추는 것이 중요하다.
기존에는 사혈을 통해 적혈구를 직접 줄이고, 환자의 위험도에 따라 저용량 아스피린이나 혈구 생성을 억제하는 약물을 사용해왔다.
그런데 최근 적혈구 생성에 필요한 철의 이용을 조절하는 새로운 치료제가 실제 치료 단계에 들어왔다.
📛적혈구는 어떻게 만들어질까?
조혈작용이란?
**조혈(造血, hematopoiesis)**은 우리 몸이 새로운 혈액세포를 만들어내는 과정이다. 성인에서는 주로 골수에서 일어나며, 하나의 **조혈모세포(HSC)**가 분화하면서 적혈구·백혈구·혈소판을 만들어낸다.
쉽게 구조만 보면,
조혈모세포 → 여러 전구세포 → 적혈구·백혈구·혈소판 으로 이어진다.
여기서 각 혈액세포의 생산은 필요에 따라 여러 호르몬과 성장인자에 의해 조절된다.
특히 적혈구를 만드는 과정은 **적혈구조혈(erythropoiesis)**이라고 한다.
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우리 몸에 산소가 부족해지면 **신장(콩팥)**이 이를 감지해 **에리트로포이에틴(EPO)**이라는 호르몬을 증가시킨다.
EPO가 혈액을 타고 골수에 도달하면 적혈구 전구세포의 생존과 증식·성숙을 촉진한다. 전구세포는 여러 단계를 거쳐 망상적혈구(reticulocyte)가 되고, 혈액으로 나온 뒤 성숙한 적혈구가 된다.
산소 부족 → 신장 → EPO 증가 → 골수 자극 → 적혈구 생성 증가
이것이 정상적인 적혈구 조혈의 기본 원리다.
그리고 적혈구를 만드는 데 반드시 필요한 재료가 철분이다. 철분은 헤모글로빈을 만드는 데 사용되기 때문에 철 공급이 부족하면 정상적인 적혈구 생산도 어려워진다.
➰러스퍼타이드, 2026년 미국 FDA 승인
2026년 8월 28일 미국 FDA는 **러스퍼타이드(rusfertide, 상품명 MIMRYLO)**를 성인 진성적혈구증가증에 동반된 적혈구증가증 치료제로 승인했다. 미국에서 허가된 최초의 **헵시딘 모방 치료제(hepcidin mimetic)**다.
헵시딘은 우리 몸에서 철의 이동과 이용을 조절하는 호르몬이다.
러스퍼타이드는 헵시딘의 작용을 모방해 새로운 적혈구를 만드는 데 사용할 수 있는 철을 제한한다. 이를 통해 과도한 적혈구 생성을 억제하고 헤마토크릿을 조절한다.
기존 사혈이 이미 많아진 적혈구를 직접 제거하는 방법이라면, 러스퍼타이드는 철 대사를 조절해 적혈구가 과도하게 만들어지는 것을 줄이는 새로운 접근법이다.
➰3상 임상시험에서는 얼마나 효과가 있었나?
FDA 승인의 근거가 된 VERIFY 3상 임상시험에는 기존 치료를 받고도 반복적인 사혈이 필요했던 성인 PV 환자 293명이 참여했다.
환자들은 기존 치료를 유지하면서 러스퍼타이드 또는 위약을 추가해 32주 동안 비교했다.
그 결과 러스퍼타이드 치료군의 76.9%가 사혈이 필요하지 않은 상태를 유지했다. 위약군은 32.9%였다. 쉽게 말하면 환자 10명 중 약 8명과 3명 정도의 차이다.
FDA 허가사항에 따르면 러스퍼타이드는 주 1회 피하주사로 사용하며, 시작 용량은 19mg이다. 환자의 치료 반응과 안전성에 따라 용량을 조절한다.
흔한 부작용으로는 주사 부위 반응과 빈혈이 보고됐으며, 혈소판이 새롭게 증가하거나 기존 혈소판 증가증이 악화될 가능성도 주의해야 한다.
➰이번 치료의 의미는?
러스퍼타이드는 PV를 완치하거나 JAK2 돌연변이를 없애는 약은 아니다.
하지만 반복적으로 사혈을 받아야 했던 환자에게 헤마토크릿을 조절하면서 사혈 부담을 줄일 수 있는 새로운 치료 선택지가 실제로 등장했다는 점에서 의미가 있다.
특히 이번 치료는 단순히 새로운 약 하나가 추가됐다는 것보다, PV 치료가 ‘많아진 적혈구를 제거하는 치료’에서 ‘철 대사를 조절해 적혈구 과잉생산을 관리하는 치료’까지 확대됐다는 변화로 볼 수 있다.
다만 현재 승인은 미국 FDA 기준이다.
🌻 치료제가 빨리나와서 아픈사람이 없길....
조용히 전하는 건강 정보
– B&B 케어 에디터🌼
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